Numerosi aspetti delle patologie del sistema nervoso umano posso essere studiate attraverso l’utilizzo delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) ottenute direttamente dai pazienti portatori di mutazioni patogenetiche, e successivamente differenziate in neuroni. Recenti sviluppi nelle tecniche di culture di neuroni umani derivati da iPSCs permettono il differenziamento di diversi sottotipi neuronali, per investigare fenotipi di specifici tipi cellulari e di colture neuronali 3D (organoidi cerebrali) al fine di studiare processi complessi del neurosviluppo come la connettività, la funzionalità e la migrazione neuronale